Las agencias regulatorias necesitan más datos del mundo real

Para que un medicamento llegue a un paciente, sin importar el país o el tipo de población, debe pasar por las agencias regulatorias nacionales. Estas son uno de los pilares más importantes de los sistemas de salud, pues son las que se encargan de proteger la salud pública al asegurar la seguridad y eficacia de todos los fármacos que entran a cada país.

Entonces, cuando un nuevo medicamento busca entrar a un país nuevo, debe presentar distintos documentos, entre estos están los resultados de los ensayos clínicos. Los ensayos son investigaciones que permiten tener más información sobre cómo reacciona el cuerpo frente a nuevos tratamientos. Son creados por personas expertas en diagnósticos y tratamientos.

Los resultados arrojados por estos ensayos serán la guía para que las agencias decidan e informen a los ciudadanos sobre los beneficios y efectos secundarios de cualquier medicamento. Además, las agencias son las responsables de que la innovación médica llegue a los ciudadanos, que cada vez haya mejores medicamentos en el mercado e información científicamente comprobada de todos los productos.

Sin embargo, en la última década los ensayos clínicos han dejado de ser la única fuente de información que tienen las agencias, porque ahora existe una tendencia a buscar información más amplia y basada en el mundo real.

Por ejemplo, un ensayo clínico puede excluir a grupos vulnerables como niños, ancianos o mujeres embarazadas. También tiene una duración corta, por lo cual es imposible medir los efectos de la medicina a largo plazo. Entonces, en la actualidad las agencias regulatorias mezclan la evidencia de los ensayos clínicos con la evidencia del mundo real, también llamada la Real World Data.

Esta nueva forma de hacer regulación ha sentado cambios significativos en los sistemas de salud y en los pacientes, por eso Fedefarma hizo el pasado 12 de febrero el webinar “Uso de datos del mundo real para la toma de decisiones regulatorias”, donde invitó a expertos del Real World Data para que contaran cómo se usa esto en la toma de decisión de la entrada de un nuevo medicamento.

El complemento ideal

Dejar de hacer ensayos clínicos y basarse únicamente en evidencia del mundo real es peligroso, porque al tener un entorno experimental, es posible medir la eficacia de una manera segura, así lo explicó Heraclio Rodríguez, Jefe de Ciencia y Política Regulatoria en Latinoamérica para Sanofi. Además, los ensayos clínicos están adjuntos a una investigación diseñada que sigue unos protocolos estrictos.

Por el contrario, el Real World Evidence se basa en la práctica y en la cotidianidad de los pacientes. Por ejemplo, en la información del mundo real se puede evidenciar qué pasa cuando una persona se toma el medicamento tarde, cuando lo suspende porque olvidó comprarlo o porque se le quedó el medicamento en otro lugar, que son situaciones cotidianas que no son tenidas en cuenta en un ensayo clínico controlado.

Ahora bien, es importante entender la diferencia entre Real world data (información del mundo real) y Real world evidence (evidencia del mundo real). La primera son los datos que se recopilan de las consultas, las historias médicas, seguimiento epidemiológicos, farmacovigilancia, entre otros. Esta información debe ser seleccionada y analizada para lograr tener una evidencia que funcione para el uso de las agencias regulatorias, que es el Real World Evidence.

Estas dos herramientas complementarán las evidencias que arrojen los estudios clínicos. Un ejemplo de esto es la vacuna antigripal, donde durante 10 años se recolectó información sobre 24 millones de pacientes mayores de 65 años y se evaluó la capacidad de generar protección con eficacia y eficiencia con el uso de la vacuna. Esto se complementó con un estudio clínico en Canadá y Estados Unidos que arrojó que una alta dosis genera mayor protección.

Ejemplos a seguir

En la actualidad hay países que han estado utilizando el real world data para tomar sus decisiones regulatorias. Canadá, por ejemplo, publicó en mayo de 2019 su experiencia usando la evidencia del mundo real con el fin de que otras agencias puedan seguir sus pasos, mientras que Japón en 2018 empezó a incluir la real world data para la seguridad de los medicamentos.

Por su parte, China tiene una trayectoria de más tiempo, pues desde 2002 están incluyendo la información del mundo real en sus decisiones regulatorias y en 2019, decidieron abrir una plataforma para intercambiar información real entre hospitales y centros de salud de todo el país. Así lo explicó Maria Lucía de Lucía, Líder en ciencia y política regulatoria en Latinoamérica para Sanofi.

Más concretamente, la agencia europea (EMA) ha hecho 88 análisis de medicamentos basados únicamente en real world data. Además, de Lucía resaltó que esta agencia tiene un código de ética para intercambiar información entre autoridades sanitarias y la industria, que es un paso fundamental para usar la evidencia del mundo real de manera correcta y eficaz.

En este mismo sentido, Australia decidió cambiar la regulación para que el consentimiento informado sea protagónica y los ciudadanos sepan que su información se usará para el Real world evidence.

Ahora bien, en el caso de América Latina, Brasil introdujo la data del mundo real hasta 2020 y actualizaron la normativa interna de sus agencias para poder evaluar esta nueva información. Colombia, por su parte, es un ejemplo a seguir en la región, pues es el país que recolecta esta información real desde hace décadas, lo que significa que ya tiene un camino trazado.

En tan solo un año, las aprobaciones de medicamentos utilizando Real world evidence en el mundo aumentaron del 49% en 2019 al 75% en 2020. Igualmente, el impacto de la COVID-19 fue positivo, pues se puso sobre la mesa la necesidad de recopilar datos reales y saber qué tipo de terapia darle a la gente dependiendo de su condición, explicó de Lucía.

Usos concretos

La agencia europea (EMA) y la agencia estadounidense (FDA) han sido las que más medicamentos han aprobado con base en la evidencia del mundo real, pues estas dos entidades han utilizado esta herramienta para explorar fármacos que sirvan para oncología y metabolismo (como deficiencias de proteína o anemias).

Estas dos áreas de enfermedad se caracterizan porque se dan por alteraciones en el genoma, entonces la evidencia real permite entender la reacción de diferentes cuerpos a las terapias, también llamados como biomarcadores. Igualmente, estas dos agencias han utilizado los datos para estudiar la reacción de niños y adolescentes a los medicamentos, pues aunque sufren de estas enfermedades, es difícil tener evidencia por ensayos clínicos.

Por otro lado, la utilización de la información del mundo real también cambia las etiquetas de los productos, así lo encontró Winona Rei Bolislis, Asociada en Asuntos Regulatorios Globales para Sanofi. Encontraron, por ejemplo, que cuando una agencia utiliza esta nueva data, agrega a una población a la etiqueta (adultos mayores, niños, mujeres embarazadas, entre otros), actualiza información sobre la seguridad y eficacia o enfatiza en una nueva indicación.

Por último, es interesante el uso que se le puede dar a esta data para explorar los medicamentos de las enfermedades huérfanas, porque encontrar pacientes para ensayos clínicos de este tipo de enfermedades es difícil. Entonces, hay cada vez más tomas de decisiones alrededor de estos fármacos huérfanos a partir de la evidencia del mundo real.

Sin embargo, utilizar esta información también implica que todo el sistema de salud tenga unas reglas claras sobre la privacidad y la información, especialmente cuando se utiliza sobre casos concretos como enfermedades raras o un tipo de población muy específica.

A partir de la crisis de la COVID-19, las agencias regulatorias y la industria farmacéutica le dieron un valor diferente a la información real y el impacto que puede tener ésta para salvar la vida de las personas. Ahora existe una oportunidad de mejorar la recolección de la evidencia real para hacerla cada vez más un complemento de los ensayos clínicos; así será más fácil lograr un sistema de salud personalizado que logre atender al paciente y sus necesidades específicas.

Fuentes

¿En qué consiste un ensayo clínico?

¿Qué es un ensayo clínico?

WEBINAR “Uso de datos del mundo real para la toma de decisiones regulatorias”

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